2012年12月10日月曜日 - 1年前、それはスマートで活発なフィラデルフィア7歳のエミリーホワイトヘッドが、切迫した死に直面していた。少女はしばらくの間、急性のリンパ芽球性白血病と戦っていた。この病気は化学療法や他の長期薬で治療されていた。彼女は最初に白血病の標準治療に反応したが、エミリーは2011年10月初めに再発し、2012年2月に再び再発した。
「48時間以内に決定を下したエミリーの父親であるフィラデルフィアの小児病院のビデオで撮影されたエミリーの父であるトム・ホワイトヘッド氏は語った。「エミリーの両親は、医師が言うように、 T細胞はリンパ球、すなわち白血病B細胞と戦う免疫系の能力に不可欠な白血球であるリンパ球である。エミリーのT細胞は、癌細胞を摘出して殺すように設計されていると、ビデオでフィラデルフィアの小児病院の小児癌医ステファン・グルップ博士は述べた。
2011年4月にエミリーが病院で治療されて以来、がんがなく、白血病は完全に寛解していると考えられています。
私たちは6月に帰国し、それ以来彼女は健康で学校に戻っています。彼女は3ヶ月後に治療を受けてから6ヶ月後に検査しましたが、病気はまったくありません」.Grupp氏は、「成功率が実際にどのようなものか理解する前に、より多くの患者を治療する必要があります。
CTL019またはCART19として知られるエミリーの治療は、標準的な治療法に反応しない進行白血病のために開発されました。小児白血病患者の大部分は化学療法に反応するが、エミリーは持続的な結果を見せない少数の小集団であり、B細胞は過去の化学療法治療を止める。国立癌研究所（National Cancer Institute）国立衛生研究所の急性リンパ芽球性白血病は小児で診断された最も一般的ながんであり、15歳未満の癌診断の23％を占めています。米国では、このタイプの白血病はそれぞれ約30〜40人小児がん患者のための本物の希望？
エミリーが受けた治療の約束に疑問を抱く専門家もいます。クリーブランドの大学病院のレインボー赤ちゃん&子供病院の小児腫瘍医であるJohn Letterio医師は、治療がすべての患者で成功するかどうかは不明だと言います。しかし、いくつかの患者で完全な反応を見るためには、この早期開発が非常に有望であり、この適用が重要であり、確かに多くの患者にとって治療法の選択肢は他には存在しない。 > Gruppと協力している研究者らは、このT細胞治療はしばらくの間開発されていると語った。 2011年8月に実施された初期の臨床試験では、慢性リンパ球性白血病（CLL）の成人12人のうち9人に効果があることが判明しました。しかし、重大な欠点があります。彼女のT細胞を受けた直後、エミリーは重度の病気になった。 T細胞はエミリーの免疫系を過剰活性化し、その子供は集中治療に送られた。 Gruppは、T細胞治療の毒性作用を打ち消す働きをする標的免疫応答を助ける2つの薬剤を処方し、今度はEmilyが完全に回復した。
エミリーの母親、カリー・ホワイトヘッド氏は、「その時以来、彼女は素晴らしかった。彼女は幸せで健康的で、秋に学校に戻った」と語った。 「CART19は本当にエミリーのために残された唯一の選択肢でした。彼女が最初の子供であったため、どのように機能するのかはわかりませんでしたが、うまくいきませんでした - それは彼らにもう少し情報を与えてくれるはずです。うまくいけば何かを学び、他の子供たちを助けることができます」。
