年、軟骨を守る遺伝子治療は、骨関節炎の治療薬であり、高齢者の半数以上が罹患していると考えられています骨関節炎（OA）は、骨が互いに擦れ合うのを防ぐ海綿質である関節軟骨の破壊に対する自然な反応である。年齢や怪我のために軟骨が薄くなると、その障壁が壊れ、摩擦が痛みを引き起こします。唯一の治療法は関節置換手術であり、手術合併症の原因となります。この遺伝子治療は、マウスにおける疾患の発症を遅らせる 。「遺伝子治療は骨関節炎から保護することが判明した」とBaylor医科大学の遺伝学者で研究の共同著者であるBrendan Lee、MD博士は語る。 「関節置換術を10年遅らせるとしても、生活の質と医療費に大きな影響を及ぼす可能性があります」。 Leeと彼のチームは、プロテオグリカンまたはPRG4と呼ばれる関節軟骨内の特定の遺伝子を標的とした。この遺伝子は、継ぎ目を潤滑し、軟骨を老化の影響から保護するタンパク質である、lubinの産生を担う。科学者らは、損傷を受けたマウスにPRG4をウイルスに封入して注射した。このウイルスは、その遺伝子をその領域全体に広げ、潤滑剤産生を刺激した。余分な潤滑油は、知覚可能な副作用のないOAの発達を有意に遅くした。 「あなたが何かをあまりにも多く作った場合、骨格に影響を与えることを常に心配しなければならない。 「われわれが知る限りでは、これらのマウスの軟骨に過度の潤沢剤を作っても、悪影響を及ぼさなかったようだ」。Leeの遺伝子治療へのアプローチは多少斬新である。 OAの研究の大半は変形性関節症の発症前に発症することなく、変形性関節症の発症を抑制することに焦点を当てています。研究者たちは、まれな遺伝的欠陥によって引き起こされる骨格疾患を研究しながら、このアイデアを思いついた。
「あなたがエンジンを壊すと、あなたの車はもう始まっていないので、あなたはエンジンが車を始動させる責任があることを知っています。 」とBaylor医科大学のPhD候補および遺伝学者であり、研究の主任著者であるMerry Ruanは述べています。 「遺伝子を破壊して何かが間違っていると遺伝子が何を担っているのか知っている」しかし、この研究結果は重要であるが、ジョージタウン大学メディカルセンターのリウマチ学者Brian Walitt博士は、
「ラットの軟骨はヒトの軟骨ではなく、ラットの関節は人間の関節ではない」とウォリット博士は言う。 「特に人間にはない研究では、非常に興奮しています。あなたはあなたの熱意を守る必要があります」と述べています。李氏は、研究の弱点の1つが動物モデルへの依存であるとWalittに同意します。そして、たとえその治療法が最終的に人間の使用のために承認されたとしても、それは再成長させるのではなく、軟骨の喪失を遅らせることができると、Leeは言います。これは、すでに骨関節炎に罹患している人々が遺伝子治療から大いに救済されないことを意味する。「最も弱い部分は、発見の点ではまだ軟骨を再生するのに十分ではないと考えている」 。ベール博士の研究者は、2014年までに馬の治療法を試験し、その後、試験が成功すれば非ヒト霊長類に移行する予定です。長期的な目標は臨床試験段階でOAを治療することであり、単独で行うことはできません。研究者は、包括的な治療計画を立てるためには、業界が一体となって技術の進歩を共有しなければならないと述べています。
「変形性関節症のような一般的な治療法はありません」とRuan氏は言います。 「問題を解決するために薬を投与するだけでは不十分です。」
