エイズウイルスが生命の脅威と考えられることはまれです。しかし、3,000万人以上の死亡原因となったこのウイルスは、遺伝性疾患の重症患者6人（異染性白質ジストロフィーとウィスコット・アルドリッチ症候群）の命を救う原因となる可能性があると、サン・ラファエレテレトン研究所）は、科学雑誌「サイエンス」に掲載されています。「HIVは重大なウイルスだと思っていますが、一日の終わりに、あなたがしたいことをするために使うことができます」とメリーランド州デメトレダスカキス、この研究に関連していなかったニューヨーク市のマウントシナイ病院のHIV外来ケアプログラムの医師。 「HIVをハイジャックして遺伝子要素を細胞に送達させると、HIVのメカニズムを利用することができます。」1996年、TIGETのイタリア科学者は、エイズウイルスを操作して異染性白質ジストロフィーおよびウィスコット・アルドリッチ症候群を引き起こす遺伝的欠陥。成功した研究室では、Wiskott-Aldrich症候群の子供6人と異染性白質萎縮症の子供10人の16人の患者を対象に、その技術をテストすることができました。欠乏が神経系にあるとき、子供は異染性白質ジストロフィーを発症することがある。欠損が免疫系にある場合、子供はウィスコット・アルドリッチ症候群を発症する可能性がある。この新しい技術は、HIVウイルスを取り出し、細胞が失われたタンパク質を回復することを可能にするTIGETによって作製された治療遺伝子のキャリアに再構成する。元来のHIVウイルスの有用な部分が保たれ、治療遺伝子と組み合わされてワクチンが形成される 「HIVは本当に良いベクターであり、遺伝子工学的機械であり、これらの研究者はそれを利用した」 Daskalakis。 「彼らはそのメカニズムを利用して、それらを助けることができた」。操作されたウイルスは、患者の骨髄から採取された幹細胞と組み合わされる。その後、再構築されたHIVウイルスを備えたこれらの改変幹細胞を、患者の骨髄に注射し戻す。幹細胞は、一旦内部に入ると、再生し、より多くの治療細胞を作り、体全体に広がる。このプロセスは、Wiskott-Aldrich症候群を治癒するのに十分である。なぜなら、その障害が新しい幹細胞によって治療される血球に直接影響を及ぼすからである。しかし、異染性白質ジストロフィーは、改変された幹細胞が脳に達し、これらの疾患を有する患者に欠けているタンパク質のさらに多くを提供する。脳内に入ると、改変された幹細胞は、損傷した細胞を治療用細胞自体に変換することも可能である。この2つの研究によれば、各障害を有する3人の最初の6人の患者は、
遺伝的障害を治療する未来
研究者は、この2つの状態を治療する方法としてこの手順を確信していますが、サンプルが少ないためにさらなる研究が必要です。しかし、TIGETの科学者たちは、この幹細胞工学の手法が今後さらに普及することを望んでいる。
「これまではこれまでと同じくらい効果的で安全な遺伝子治療を用いて幹細胞を作り出す方法を見たことがない患者の細胞の分子分析を調整した博士のEugenio Montiniは、「これらの結果は、他のより一般的な疾患に対する新しい治療法の道を開いている」と語った。酵素欠損はこの機構で治療することができる。この分野は広く開かれている」とDaskalakis博士は結論づけた。 「重要な点は、このウイルスが遺伝子工学のために安全に使用できることです」。
