MSのための幹細胞移植：HALT-MSトライアルは、次の段階のために歯を磨く|

Dave BexfieldはHALT-MSのフェーズ2に参加し、MS症状の劇的な改善を見せました。写真提供：Dave Bexfield

以前、毎日の健康は、HALT-MSと呼ばれる臨床試験で報告されました。この進行中の研究は、近年、多発性硬化症（MS）のための幹細胞移植を調査するためのいくつかの研究の1つであり、免疫療法をほぼ完全に破壊するために化学療法を受ける前に人の幹細胞を採取し、 HALT-MSは、MSに対する幹細胞移植を含む最も顕著な進行中の試験の1つであり、その研究者は、移植をMSの主流治療にすることを目指している。しかし、まず、現在利用可能な最高の薬剤に基づく治療法と移植を直接比較する必要があります。これは、臨床試験の第3相が行うことです。

将来の臨床試験への参加に興味があるかどうか、 MSの治療がどこに向かうかを学ぶために、研究者の次の段階で学ぶことを望んでいるものの概要と、参加者にとって何が意味するものなのかを概説します。

幹細胞の約束

幹細胞移植MSの場合、神経のミエリン鞘を攻撃する機能不全の免疫系を、身体の組織としてこれらの神経を適切に認識し、それらを攻撃しないもので置き換える。免疫システムの「再起動」と呼ばれることもありますが、すべての場合において、新しい免疫システムは、以前のように神経細胞を攻撃し始めないという希望があります。

幹細胞移植はこれを行うことが示されています効果が混在しています。ジャーナル

JAMA Neurology に2017年4月に発表された研究では、MSを有する281人の集団の中で、ほとんどが1995年から2006年の間に治療を受けた進行型のMSを有していた移植後5年間でこの疾患の進行は認められなかった。若年者および再発寛解型MSを有する患者は、その手順によって疾患が停止する可能性がより高かった。幹細胞移植には、低血球数、感染症、胃腸障害、血栓、痛みおよびいくつかのリスクが伴う。しかし、HALT-MS試験の研究者であるオハイオ州立大学Wexner Medical Centerの神経科医であるMichael Racke医師は、幹細胞移植の有効性と安全性は2006年以来改善し続けていると述べ、最初の参加者がHALT-MSのフェーズ2に登録された際にスクリーニングされた。 HALT-MSを含む近年の結果を発表した3つの主要な試験のうち、すべてが疾患活動の停止において約70％の成功率を示した手技の5年後。病気の活動は、再発、障害の進行、またはMRI上の新たな病変の出現のいずれかによって測定された。「すべての医学と同様に、我々は、我々が行うことをより良くしている」とDr. Rackeは述べる幹細胞移植の死亡率は、2006年以前の約3.5％から約0.3％に低下している。

幹細胞移植：「ハードロード」

HALT-MSの第2相の1人の参加者はDave Bexfieldであり、 11歳の37歳でMSと診断されたニューメキシコ州在住の居住者。彼はActiveMSersの創設者で編集者であり、幹細胞移植に関する科学文献をカバーするフィットネスに重点を置いたMS患者のサポートサイトです。 >「私は絶望的でした」と、Bexfieldは2010年の試験に参加したときの身体状態を述べています。過去6ヶ月間、彼は時折歩行器を使用することに杖を使い、手のひらの器用さと認知症は急速に悪化していました。彼は、裁判の対象となるために100メートル歩いて歩けるように、彼の妹、理学療法士と訓練しなければならなかった。彼はその時、「大きな、大きなストレス」を生み出したと言います。

Bexfield氏によれば、3週間の入院期間中に行われる絶え間ない検査、特に化学療法薬が原因で、移植プロセス全体が「困難な道」だったという。化学療法が行われた最初の週の後、彼はまだ「かなりまともな」と感じていました。そして、「化学療法が実際に始まりました。私は約4日間連続して寝ていました。しかし、Bexfieldは滞在中は徐々に改善され、深刻な感染症を避けることができました。研究者が参加者の免疫系が損なわれたときに注意すべきことです。 Bexfield氏は退院した後も「あなたの免疫システムは非常に低いので、あなたが食べる食べ物や食べ物を本当に注意する必要があります。私は基本的に孤立していました。」Bexfieldは、彼が経験した劇的な改善は、彼が耐え忍んだリスクと不快感を補った以上のものでした。 「最初の2〜3ヶ月で歩いて500m歩くことができなくなった」彼の脳霧が解消し、強さは「あらゆるレベルで」改善された。これらの改善は約4その後、Bexfieldは、「私の足はかなりうまく機能していないことに気付きました。」彼は歩行器を常に使用していますが、歩行以外のすべての領域では、移植。 "私はこの治療を100回以上行うだろう。次の段階：BEAT-MS

HALT-MSは、2018年初頭にHALT-MSが第3相試験（BEAT-MSと呼ばれる）を開始すると、約120名の参加者が登録されます、18歳〜50歳、再発寛解型MSである。この試験の資格を得るためには、1つのMRIの再発ともう1つのMRIの活動によって示されるように、2つの異なる疾患修飾療法で成功した成果を達成できなかったにちがいないと、幹細胞移植を受けるために割り当てられ、残りの半数は、個々の基準で決定されるように、最良の可能な投薬療法を受ける。両グループの参加者は5年間追跡される予定です。

Rackeは、疾患関連の結果を見ることに加えて、第3相でも両グループの治療費を比較することを強調しています。彼は、第2相のオハイオ州での幹細胞移植の費用は、40,000〜100,000ドルであり、長年にわたり有益な効果があったが、MSの多くの薬物治療は年間7万〜9万ドルかかると指摘している[

]。 Racke氏は、幹細胞移植は「実際にはるかに悪化した患者の方がはるかに優れている」と述べています。だから、これは道に沿って、本当に悪いMSを持っている人々のための重要な選択肢になるかもしれないことがうまくいけばいいのです。」